学术文章
非生长激素缺乏症矮身材儿童长期生长激素治疗的疗效
非生长激素缺乏症矮身材儿童长期生长激素治疗的疗效 / Efficacy of Long-term Growth Hormone Therapy in Short Non-growth Hormondeficient Children
作者：Lucia Schena. et al.
来源：J Pediatr Endocrinol Metab. 2017 Jan 18.（IF：0.912）
〖摘要〗
特发性矮小（ISS）属于生长受损生长速率减慢，但生长激素分泌功能正常的一类异质群体。根据定义，身高低于正常同性别、同年龄儿童标准的2个标准差（SD），排除全身性、内分泌、营养性或染色体疾病等导致的矮身材可诊断为ISS。根据这个诊断，大约每1000人中有23人可诊断为ISS。这包括了体质性青春期发育延迟和家族性矮小。2003年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准GH用于治疗ISS。近年来，有几项研究结果显示，生长激素治疗特发性矮身材的疗效各异。本研究目的探讨非生长激素缺乏症矮身材儿童能否同GHD患者一样从长期GH治疗中受益。研究共纳入22例青春期前儿童（12例男童和10例女童），年龄为11.32±2.35岁，身高为127.2±13.1cm（-2.2±0.7SDS），生长激素激发试验正常（峰值>10ng/mL），但是循环中IGF-1低于正常同龄儿（-2SD），和22例性别年龄相匹配的GHD儿童（12例男童和10例女童），年龄为11.2±2.7岁，身高为129.6±16.6cm（-1.65±1.44SDS），生长激素激发试验峰值<10ng/mL，两组均有相似的身高、体质指数（BMI）、骨龄和IGF-1水平。患者均接受重组人生长激素治疗至成年身高。结果显示，在GH治疗期间，两组平行生长，达到了相同的最终身高标准差积分（SDS）和相同的身高获益。与之相反的，我们发现在治疗结束时，非GHD患者比GHD患者的血清IGF-1浓度显著降低（p = 0.0055），提示可能存在GH抵抗。
〖结论〗
在我们的研究中，非GHD矮身材患者对GH治疗的反应与GHD患者类似。但是，谨慎的选择非GHD矮身材儿童给予GH治疗能更好的体现长期GH治疗的成本。
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