rhGh治疗软骨发育不全儿童对身高的改善

rhGh治疗软骨发育不全儿童对身高的改善：一项Meta分析 / Height Outcome of Recombinant Human Growth Hormone Treatment in Achondroplasia Children: A Meta-Analysis

作者：Miccoli M., et al.

来源：Horm Res Paediatr. 2016 Jun 30. [Epub ahead of print]（IF：1.661）

〖摘要〗

软骨发育不全（ACH）是一种罕见病，发病率约为1:15,000到1:40,000活产新生儿。ACH患儿的身高严重受损，成人身高平均约为男性130cm（118-145cm），女性120cm（112-136cm），低于正常人群参考值的-6或-7 SD。ACH患者的矮身材主要是由于下肢的显著短小，而上半身的高度（坐高）仅较正常人群参考值低1-2 SD。本系统综述目的旨在评价rhGH治疗ACH对身高的改善作用。研究纳入12项英文发表的研究，共558例患者（男性54%）。研究结果显示，使用rhGH治疗（治疗剂量的中位数为0.21mg/kg/周，范围为0.16-0.42mg/kg/周）可以改善身高。治疗12个月可以使患者的身高SDS从基线的-5.069增加至-4.325，治疗24个月可增加至-4.073。随后5年的治疗期间身高也持续增长，可以改善到-3.941 SDS。

〖结论〗

ACH使用rhGH治疗5年可以使患儿身高从-5改善到-4 SDS，但尚缺乏对成年身高和身体比例变化的临床研究数据。

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