关于GHD、TS、SGA患儿GH剂量模式的真实世界研究

关于GHD、TS、SGA患儿GH剂量模式的真实世界研究：NordiNet®国际性临床研究报告/Real-life GH dosing patterns in children with GHD, TS or born SGA: a report from the NordiNet® International Outcome Study
 

作者：Oliver Blankenstein, Marta Snajderova, Jo Blair, et al.

来源：Eur J Endocrinol 2017.（IF：4.101）
 

〖摘要〗

GH治疗指南指出，GH激素治疗应尽早进行，在推荐治疗剂量内也存在个体差异，对有SGA出生史的矮身材患儿可以加大治疗剂量。使用GH治疗应常规检测患儿生长情况，国外文献提出，根据不同的适应证使用不同的治疗剂量模式，可产生不同的效果。本篇报告就是根据NordiNet国际临床试验（IOS；NCT00960128）针对真实世界GHD、TS、SGA患儿GH不同剂量模式的研究。

研究包括多国、多中心、大样本量数据，研究自2006年4月起至2016年，真实记录GHD、SGA、TS患儿GH剂量。根据欧洲Norditropin说明书推荐剂量，GHD为25-35ug/kg/d，SGA 35ug/kg/d，TS 45-67ug/kg/d，将入组患儿使用GH剂量分为低剂量组、中剂量组、高剂量组；更改剂量分组为减少组、增加组、无改变组。

研究结果显示，在捷克，各适应证患儿应用GH的剂量与推荐剂量相符合。法国IGHD、MPHD、SGA患儿平均治疗剂量要高于其他国家。各国TS治疗剂量都处在推荐剂量范围内低量，尤其是德国和英国多数TS患儿都处在低剂量组。不同国家GH治疗平均剂量也是不同的。捷克GHD患儿接受GH治疗平均年龄在7.9岁，而法国为9.2岁。患儿HtSDS与治疗剂量成反比，矮小严重的用药剂量较大。在更改剂量方面，增加剂量患儿较多，25%患儿在第一年增加治疗剂量，40%患儿在第二年增加治疗剂量。
该研究是一项横断面研究，旨在观察不同国家应用GH治疗的剂量模式。该试验观察对象多，观察时间长，对于不同适应证的GH治疗研究有较深远的意义。
 

〖结论〗

该研究包括捷克、法国、德国、英国4个国家中罹患GHD、SGA、TS患儿，观察GH治疗剂量模式，结果证实不同国家及不同适应证，应用GH治疗的剂量是有差异性的。其中4国的TS患儿其GH治疗剂量较欧洲指南推荐剂量都要略低，相关的潜在原因需要进一步研究实验证实。