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与白蛋白可逆性结合的一周给药一次的生长激素制剂Somapacitan

与白蛋白可逆性结合的一周给药一次的生长激素制剂Somapacitan:在生长激素缺乏症儿童的一项随机剂量递增临床试验/
Somapacitan, a once-weekly reversible albumin-binding GH derivative, in children with GH deficiency: a randomized dose-escalation trial
 
作者:Tadej Battelino, Michael Højby Rasmussen, Jean De Schepper, et al.
来源:Clin Endocrinol. 2017 Jun.(IF:3.327)
 
〖摘要〗
Somapacitan是诺和诺德公司研发的新型的、与白蛋白可逆性结合的一周给药一次的长效生长激素制剂。本研究为一项随机、开放标签、阳性对照、剂量递增的Ⅰ期临床试验,主要目的为评估Somapacitan单次给药在生长激素缺乏症(GHD)儿童的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学指标。研究共纳入32例青春期前的GHD儿童,随机分配到四个队列,每个队列Somapacitan的剂
量分别为0.02, 0.04, 0.08 和0.16 mg/kg(每组各6例患者),每个队列每日注射短效GH(Norditropin®SimpleXx®,诺和诺德)的剂量为0.03mg/kg/天(每组各2例患者)。
研究结果显示,与每日注射的短效GH相比,在四个剂量的Somapacitan均有很好的耐受性,没有出现明显的安全性和局部耐受性问题。没有发生严重不良事件和因不良事件退出临床研究的情况。3例注射Somapacitan的患者出现轻度的一过性的注射部位反应。没有检测到抗Somapacitan抗体和抗GH抗体。血清Somapacitan浓度随着剂量增加而增加,但是为非线性方式递增:最大浓度为21.8ng/mL(0.02mg/kg剂量组)至458.4ng/mL(0.16mg/kg剂量组)。IGF-1、IGFBP3及较基线IGF-1SDS和IGFBP3SDS的改变均随着给药剂量增加而增加,0.16mg/kg组IGF-1SDS和IGFBP3SDS改变最大。0.08mg/kg剂量组的IGF-1SDS峰值超过+2SDS,其余各组IGF-1SDS均在±2SDS之间。给药后IGF-1SDS水平至少持续一周保持在基线水平以上。
 
〖 结论〗
在GHD儿童, Somapacitan单次给药(0.02–0.16 mg/kg)耐受性良好,IGF-1水平支持一周给药一次的治疗方案。没有出现明显的安全性、耐受性及免疫原性问题。

详细内容请点击以下链接阅读:http://f1.aigaogao.cn/cspem/pdf/1023135-11.pdf



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