与白蛋白可逆性结合的一周给药一次的生长激素制剂Somapacitan

与白蛋白可逆性结合的一周给药一次的生长激素制剂Somapacitan：在生长激素缺乏症儿童的一项随机剂量递增临床试验/
Somapacitan, a once-weekly reversible albumin-binding GH derivative, in children with GH deficiency: a randomized dose-escalation trial
 

作者：Tadej Battelino, Michael Højby Rasmussen, Jean De Schepper, et al.

来源：Clin Endocrinol. 2017 Jun.（IF：3.327）
 

〖摘要〗

Somapacitan是诺和诺德公司研发的新型的、与白蛋白可逆性结合的一周给药一次的长效生长激素制剂。本研究为一项随机、开放标签、阳性对照、剂量递增的Ⅰ期临床试验，主要目的为评估Somapacitan单次给药在生长激素缺乏症（GHD）儿童的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学指标。研究共纳入32例青春期前的GHD儿童，随机分配到四个队列，每个队列Somapacitan的剂

量分别为0.02, 0.04, 0.08 和0.16 mg/kg（每组各6例患者），每个队列每日注射短效GH（Norditropin®SimpleXx®,诺和诺德）的剂量为0.03mg/kg/天（每组各2例患者）。

研究结果显示，与每日注射的短效GH相比，在四个剂量的Somapacitan均有很好的耐受性，没有出现明显的安全性和局部耐受性问题。没有发生严重不良事件和因不良事件退出临床研究的情况。3例注射Somapacitan的患者出现轻度的一过性的注射部位反应。没有检测到抗Somapacitan抗体和抗GH抗体。血清Somapacitan浓度随着剂量增加而增加，但是为非线性方式递增：最大浓度为21.8ng/mL（0.02mg/kg剂量组）至458.4ng/mL（0.16mg/kg剂量组）。IGF-1、IGFBP3及较基线IGF-1SDS和IGFBP3SDS的改变均随着给药剂量增加而增加，0.16mg/kg组IGF-1SDS和IGFBP3SDS改变最大。0.08mg/kg剂量组的IGF-1SDS峰值超过+2SDS，其余各组IGF-1SDS均在±2SDS之间。给药后IGF-1SDS水平至少持续一周保持在基线水平以上。
 

〖 结论〗

在GHD儿童， Somapacitan单次给药（0.02–0.16 mg/kg）耐受性良好，IGF-1水平支持一周给药一次的治疗方案。没有出现明显的安全性、耐受性及免疫原性问题。

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