PES关于GH治疗GHD和ISS矮小症治疗指南解读

PES关于GH治疗GHD和ISS矮小症治疗指南解读/Growth hormone treatmetfor growth hormone deficiency and idiopathic short stature: new guidelinesshaped by the presence and absence of evidence

 

作者：Adda Grimberg, David B. Allen

来源：Curr Opin Pediatr. 2017 May 18.（IF：2.234）

 

〖摘要〗

rhGH的发现使得儿科内分泌治疗各原因引起的矮小患儿得到了重大进步，目前“高品质健康管理”理念的浮现，也要求rhGH治疗提供更多基于循证医学的证据支持、确切的疗效评估，以及用药风险、成本等相关情况。儿科内分泌协会（PES）根据美国健康管理理念提出了新的关于GH的治疗指南。

2001年美国医学研究院明确提出六个提高健康管理的首要目标：安全、有效、以病人为中心、高效、及时、合理，作为推进健康管理以达到更高质量的标准。对于患GHD儿童及成人，新版PES指南包括：GH的功效、GHD的诊断、GH的治疗剂量、治疗安全问题、儿童GH治疗后的过渡期管理。首先指南推荐GH的应用是使得成人身高正常化，避免患GHD儿童及成人出现极端矮小情况；接下来两点提出现阶段GHD的诊断标准是有瑕疵的，指南反对单纯依赖GH激发试验来作为GHD的诊断标准；最后一点是GHD患者应用GH治疗后应定期检测GH分泌情况，密切监测颅内压增高、股骨头骨骺滑脱、脊柱侧弯等不良事件。对于GH治疗ISS指南提出3点：ISS患者进行GH治疗需有效评估其身体及心理状况；治疗12个月要评估身高改变对于患者的心理影响；临床医生使用GH的剂量应更加保守。对于应用IGF-1治疗的原发性IGF缺乏症（primary insulin-like growth factor deficiency, PIGFD）建议治疗期间监测疗效及安全性，尤其要注意低血糖发生。相较于之前的指南，PES的指南更加关注于GH治疗的优势、成本、风险等各方面的平衡，使得促生长治疗前景进一步扩展，明确今后的发展方向。

PES指南指出，既往评估疗效是运用短期生长指标的变化，而衡量治疗有效性不仅要关注患者最终身高变化，也要关注其心理改善。过度依赖GH激发试验或IGF-1激发试验不能有效辨别GHD和PIGFD患者。而在GH治疗的安全性方面，现行的rhGH上市后监察试验无法尽可能完全地包含相关不良事件，包括患者更改治疗剂量、更改治疗方案等，而且也缺乏有效的人群对照。

 

〖结论〗

GH现阶段的实际应用催生了PES新的指南，较之前的指南更加保守，同时也反应出rhGH的生命周期以及美国健康管理更加严谨的转变方向，新指南的发展揭示了rhGH治疗仍需循证医学论证的基本观念。各方应该投入更多的资源来进行GH治疗的研究，从而使得GH治疗从目前的扩展型应用转变为更加严谨准确的应用方式。


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