一项在小于胎龄儿婴幼儿期进行的关于早期生长及神经系统发育研究

一项在小于胎龄儿婴幼儿期进行的为期2年、多中心、开放、随机对照的应用生长激素治疗的临床研究：关于早期生长及神经系统发育研究A 2-year multicentre, open-label, randomized, controlled study of growth hormone(Genotropin®) treatment in very young children born small for gestational age: Early Growth and Neurodevelopment (EGN) Study

作者：Jean De Schepper. et al.

来源：Clin Endocrinol (Oxf). 2016 Mar;84(3). (IF:3.49)

 

〖摘要〗

在欧洲SGA患儿需要到4岁后才能开始GH治疗，而美国SGA患儿2岁后即可接受GH治疗。美国与欧洲的数据提示，开始接受GH治疗的SGA患儿平均年龄在8岁左右，这对于促进生长发育，追赶标准化身高开始治疗时间太晚。SGA的患儿不仅存在矮小风险，同时也可能出现认知教育方面障碍。本次研究针对婴幼儿（＜30个月），开始为期24个月的GH治疗，旨在观察身高改变、生长速度、头围增长以及精神运动方面发展。本研究为期2年，多中心随机对照试验，入选年龄为19-29个月患儿，身高＜-2.5SD，出生后诊断SGA，1:1随机分配至GH（Genotopon®）治疗组/非GH治疗组，治疗剂量为0.035mg/kg/d，每天晚间皮下注射。起始治疗剂量为根据体重计算剂量的1/3，应用4周后根据患儿体重调整GH剂量。本研究包括接受GH治疗患儿21名，非GH治疗患儿22名。观察结果显示：治疗组HtSDS基线在12个月（1.03vs0.14）、24个月（1.63vs0.43）较非治疗组显著增高；生长速率SDS治疗组在12个月较非治疗组显著提高（p＜0.001），24个月两组无显著差异；治疗组患儿头围增长在12个月（0.26vs0.02）、24个月（0.39vs0.08）较非治疗组增长；两组患儿精神运动发展无显著差异。研究过程中，轻度不良事件治疗组119例，非治疗组52例；中度不良事件治疗组6例，非治疗组2例；重度不良事件治疗组3例，非治疗组0例。报道最多的治疗相关不良事件为腺样体肥大。本研究关于SGA追赶生长失败的青春前期患儿，其HtSDS增长是目前已报道的研究中增长最显著的。小年龄SGA患儿存在矮小情况，应用GH治疗的相关研究仍较为少见。我们假设早期使用GH治疗，不仅可以促进SGA患儿生长追赶，还能增加头部发育从而促进患儿神经系统发育。

 

〖结论〗

此次研究结果显示，在24-30个月龄时追赶生长不理想的SGA患儿，应用GH治疗可帮助明显改善生长速率。研究局限性在于研究病例数较少，治疗时间短，远期神经发育水平仍需进一步观察。