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儿童Somavaratan临床试验Somavaratan组及每日注射重组人生长激素组数据可比性

在儿童Somavaratan 2、3期临床试验(VERTICAL, VISTA和VELOCITY 试验) 中Somavaratan组及每日注射重组人生长激素组的基线数据具有可比性 /Achievement of a Suitable Basis of Comparison in Phase 2 and Phase 3 Pediatric Somavaratan Clinical Trials (VERTICAL, VISTA, and VELOCITY Studies)and for the Comparison of Somavaratan to Daily Recombinant Human Growth Hormone (rhGH)
作者:Philippe Backeljauw.
来源:99届内分泌年会(ENDO2017)
 
〖摘要〗
Somavaratan是采用融合蛋白技术研发的一种新型的长效rhGH制剂,临床上主要用于治疗GHD成人和儿童,其t 1/2 大于100小时。既往在青春期前GHD儿童开展的多中心、随机、1b/2a期临床试验(VERTICAL)结果显示能显著改善生长速率和IGF-1水平。Somavaratan的临床试验已经纳入超过200例青春期前的GHD儿童,其中136例受试者参加了比较somavaratan与每日注射rhGH的非劣效性3期临床试验(VELOCITY,NCT02339090)。试验的主要疗效终点为生长速率(HV)。Somavaratan组与每日注射rhGH组进行非劣效性比较的基础是影响HV结果的两组临床特征分布相似。在发表的青春期前GHD儿童1b/2a期研究中,第一年HV的主要影响因素包括起始治疗的患者年龄和
GHD的严重程度。为了数据具有可比性,所有somavaratan试验均采用相似的入排标准。somavaratan和每日注射rhGH组均基于地域、预期年龄中位数和预期基线IGF-1SDS中位数进行随机分层。在非劣效性试验中,共有104例受试者随机分配到somavaratan组,32例分配到每日注射rhGH组。在3期非劣效性试验中, somavaratan组和每日注射rhGH组的基线年龄分别为7.07±2.0岁和7.03±2.4岁,平均GH激发峰值分别为5.77±2.6和5.87±2.5ng/ml,平均身高SDS分别为-2.76±0.7和-2.64±0.7,平均IGF-1SDS分别为-1.72±0.7与-1.87±0.9,平均骨龄分别为5.28±1.9岁和5.29±2.2岁。这些数据的差异均不具有临床意义。在somavaratan的2期临床试验中,平均年龄7.8±2.4岁,平均身高SDS为-2.6±0.6,平均IGF-1SDS为-1.7±0.8,平均骨龄为6.4±2.4岁。在PGHD的somavaratan2期和3期临床试验中基线数据差异均没有临床意义。
 
〖结论〗
在各阶段的somavaratan临床试验中采用一致的入排标准,在非劣效性试验中根据影响主要疗效指标的临床特征进行分层,从而达到不同治疗组基线数据具有可比性。
 
详细内容请点击以下链接阅读:http://f1.aigaogao.cn/cspem/pdf/1023114-24.pdf



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