TransCon GH在GHD儿童的Ⅲ临床试验

TransCon GH在GHD儿童的Ⅲ临床试验：试验设计和理论依据 / Design and Rationale for the Height Trial, a Phase 3 Transcon GH Study in Children with Growth Hormone Deficiency

作者：Michael Bechert.

来源：99届内分泌年会（ENDO2017）

 

〖摘要〗

TransCon GH是新型的持续释放的重组人生长激素前药制剂。在GHD儿童的Ⅱ临床试验结果显示，与每日注射rhGH相比，一周给药一次的TransCon GH显示出相似的安全性、疗效、免疫原性和耐受性。基于此结果，一项Ⅲ期临床试验已启动。该研究为全球、随机、开放标签、阳性平行对照的Ⅲ期临床试验，旨在评估与每日注射rhGH相比，TransCon GH一周给药一次治疗青春期前GHD儿童的安全性、耐受性和疗效，疗程为52周。大约在北美、欧洲、中东、北非和澳洲的20个国家100个中心开展，计划招募150例既往未接受GH治疗的青春期前GHD儿童。所有患者以2:1比例随机接受TransCon GH 0.24 mg/kg/week一周给药一次治疗或相等剂量的每日注射的rhGH治疗。疗效终点包

括身高SDS、年生长速率（非劣效性界值为2cm）及IGF-1改变，安全性评估包括不良事件、局部耐受性、抗GH抗体的发生率，药代动力学（血GH）和药效动力学（IGF-1）。根据Ⅱ期临床试验TransCon GH 0.14, 0.21, 和 0.30 mg/kg/week的安全性和疗效，在Ⅲ期临床试验中，TransCon GH的剂量将调整至 0.24 mg/kg/week。治疗12个月作为试验的关键评价点。试验结束后，受试者可继续参加扩展期试验以评价其长期的安全性和疗效。在扩展期，TransCon GH组受试者将改为自动注射器注射。