一周给药一次的生长激素制剂在成人生长激素缺乏症患者中使用的便利性

一周给药一次的生长激素制剂Somapacitan在成人生长激素缺乏症（AGHD）患者中使用的便利性：一项来自26周的随机对照Ⅲ期临床试验结果 / Convenience of the OnceWeekly Growth Hormone (GH) Derivative Somapacitan in Adult GH Deficiency (AGHD):Results from a 26Week Randomized, Controlled, Phase 3 Trial

作者：Gudmundur Johannsson.

来源：99届内分泌年会（ENDO2017）
 

〖摘要〗

对许多AGHD患者来说，每日注射生长激素的不便利性导致其依从性差，从而影响疗效和增加医疗费用。短期的临床试验显示一周给药一次的GH制剂Somapacitan（诺和诺德公司）在健康成人和AGHD患者中具有很好的耐受性。Somapacitan是由DNA重组技术生产的肽类，与人GH序列有99%以上的相同性。在AGHD患者中，开展了一项与每日注射短效GH（Norditropin® FlexPro®,诺和诺德）比较，评估使用预充笔一周给药一次的Somapacitan的治疗满意度、耐受性和安全性的国际多中心、随机（2:1）、开放标签、阳性对照临床试验（NCT02382939? REAL 2）。研究纳入92例患者（诊断为AGHD，性别不限，年龄18-79岁，既往接受GH治疗大于等于6个月），随机分为Somapacitan一周给药一次组（n=61例）或Norditropin® FlexPro®每天给药一次组（n=31例）。Somapacitan和Norditropin® FlexPro®的剂量在治疗的前8周根据IGF-1水平进行调整，以达到IGF-1SDS在正常范围内（优选0-2SDS之间）。此后的18周剂量固定。治疗的便利性、有效性和治疗的满意度采用药物治疗满意度问卷（Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-9，TSQM-9）进行评估，评分增加表示治疗满意度增加。采用反复测量的混合模型去评估TSQM-9评分的治疗差别。结果显示，两治疗组在剂量调整后，血IGF-1水平均能维持在正常水平。在25周Somapacitan和Norditropin® FlexPro®的平均IGF-1SDS分别为0.22 (0.89) 和0.35 (0.82) 。Somapacitan没有发现额外的安全性问题，两治疗组的不良事件和严重不良事件类型和频率类似。Somapacitan注射次数超过1500次，观察到2次轻微的一过性的注射部位反应。没有检测到抗Somapacitan和抗GH抗体。便利性平均评分Somapacitan从治疗前68.3 (18.3) 改善为83.8 (12.9)，Norditropin® FlexPro®从治疗前71.7 (17.5)增加至75.8 (19.1)，Somapacitan和Norditropin®FlexPro®治疗前后的治疗差别为8.22 (95% CI: 1.51? 14.93, P=0.0171)，Somapacitan比Norditropin® FlexPro®更具有便利性。治疗的有效性和满意度评分两组没有统计学差异。
 

〖结论〗

作为一周给药一次GH治疗AGHD，Somapacitan具有很好的耐受性，且没有观察到安全性事件。与每天给药GH相比，Somapacitan具有更好的便利性。