一项评估治疗GHD儿童的安全性和剂量探索的研究结果

CTP修饰的长效化hGH（MOD-4023）：一项评估治疗GHD儿童的安全性和剂量探索的研究结果 / Long-Acting CTP-Modified hGH (MOD-4023):Results of a Safety and Dose-Finding Study in GHD Children

作者：Nataliya Zelinska. et al.

来源：J Clin Endocrinol Metab. 2017 Jan 31.（IF：5.531）
 

〖摘要〗

MOD-4023是OPKO公司研发的长效重组人生长激素，采用人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链的C末端多肽（CTP）和生长激素相融合技术，从而延长生长激素在人体的半衰期，主要用于治疗GHD儿童和成人的每周给药一次的生长激素。该研究旨在探索MOD-4023一周给药一次治疗GHD儿童的剂量和评估其安全性。该研究为多中心、开放、随机、对照的II期临床研究，评估与每日给药一次的短效rhGH相比，三个剂量组的MOD-4023一周给药一次的药代动力学/药效动力学（PK/PD）特性和疗效，并评估其安全性和耐受性。研究共纳入53例青春期前的GHD儿童，其中给予MOD-4023治疗42例，短效rhGH治疗11例。MOD-4023三个剂量组给药剂量分别为0.25mg/kg/w、0.48mg/kg/w、0.66mg/kg/w，MOD-4023治疗组的患者首先给予最低剂量治疗2周，随后根据患者进入的不同剂量组，每隔两周逐步增加剂量直至达到入组的剂量，短效rhGH组给药剂量为0.034mg/kg/d，治疗疗程为12个月。研究结果显示：与短效rhGH相比，MOD-4023的半衰期延长了5到10倍。在MOD-4023治疗期间，IGF-1和IGFBP-3表现为剂量依赖性的水平增加，且MOD-4023组的IGF-1SDS没有超过+2SD。所有MOD-4023组的患者均显示出明显的追赶生长。0.66mg/kg/w剂量组的疗效与短效rhGH组的疗效相似。在MOD-4023治疗期间，没有严重不良事件发生，其耐受性与已知的短效rhGH一致。
 

〖结论〗

本研究证实MOD-4023具有长效化的特性，同时显示出很好的安全性和耐受性，为启动MOD-4023一周给药一次治疗GHD儿童的III期临床研究提供依据。

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