GHD儿童长效生长激素和短效生长激素的II期随机对照研究

一项在GHD儿童比较每周给药一次的长效生长激素TransCon GH和每天给药的短效生长激素的II期随机对照研究 / A Randomized Phase 2 Study of Long-Acting TransCon Growth Hormone vs. Daily GH in Childhood GH Deficiency

作者：Pierre Chatelain. et al.

来源：J Clin Endocrinol Metab. 2017 Feb 14.（IF：5.531）
 

〖摘要〗

TransCon GH是每周给药一次的长效重组人生长激素前药制剂，其依靠人体的生理pH和温度状态裂解从而释放天然构象的生长激素，从而控制生长激素的持续释放。本研究的目的评估在青春期前GHD儿童，与每天给药的短效生长激素相比，TransCon GH的药代动力学（PK）、药效动力学（PD）、安全性和疗效。本试验为三个剂量组TransCon GH与Genotropin（每天注射的短效生长激素）比较的随机、开放、阳性对照的试验设计。试验共纳入既往未接受过生长激素治疗的青春期前GHD儿童53例， 三组TransCon GH的给药剂量分别为0.14mg /kg/week、0.21mg /kg/week、0.30mg /kg/week， Genotropin的给药剂量为0.03mg/kg/day，给药疗程为26周。评价指标为GH和IGF-1

水平、生长、不良事件和免疫原性。研究结果显示等同剂量的TransCon GH或Genotropin给药后的GH峰浓度和药时曲线下面积相似。 三个TransCon GH剂量组的IGF-1标准差积分均达到正常范围内，且上升的程度与剂量呈相关性。三个TransCon GH剂量组治疗后的年生长速率为11.9厘米至13.9厘米，与Genotropin组11.6厘米的年生长速率无统计学差异。报道的不良事件均为轻度至中度，而且大部分与研究药物无关。注射部位耐受性良好。一例TransCon GH受试者对GH出现了低滴度的非中和性抗体。
 

〖结论〗

长效的TransCon GH 的PK/PD、安全性和疗效均与Genotropin相近，为进一步开展III期临床研究提供依据。

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